Londra - La proteina AMBRA1 è nota per il suo ruolo nella regolazione dell’autofagia e come soppressore tumorale, contribuendo al controllo del ciclo cellulare. Un nuovo studio coordinato dall’Università La Sapienza di Roma, con l’Institut Curie e l’Istituto Pasteur Italia, mostra però un aspetto inatteso: in alcuni contesti AMBRA1 può favorire la crescita dei tumori. La ricerca, guidata da Lucia Di Marcotullio e Paola Infante e sostenuta da AIRC, ha evidenziato che nel medulloblastoma del sottogruppo Sonic Hedgehog (SHH) alti livelli di AMBRA1 sono associati a prognosi peggiore. Il risultato deriva dall’analisi integrata di dati clinici provenienti da una vasta coorte internazionale costituita nell’ambito di uno studio, guidato da Olivier Ayrault, con Irene Basili come co-prima autrice, i cui risultati sono stati pubblicati all’inizio del 2026 sulla rivista Cancer Cell. A livello molecolare, AMBRA1 promuove la crescita tumorale stabilizzando la proteina GLI1, attivatore chiave della via SHH. Inoltre, la perdita del gene oncosoppressore REN/KCTD11, frequente in questo tumore, causa accumulo di AMBRA1 e iperattivazione della via SHH. Esperimenti su cellule, modelli animali e campioni di pazienti mostrano che bloccare AMBRA1 inibisce la crescita tumorale e potenzia l’efficacia di farmaci già in uso. I risultati, pubblicati sulla rivista Cancer Cell, aprono nuove prospettive terapeutiche e confermano che il ruolo delle proteine dipende dal contesto cellulare, evidenziando l’importanza di studiarne stabilità e quantità oltre a DNA e RNA. (9colonne)